Daratumumabi uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden nopea arviointi

Daratumumabi uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden nopea arviointi Rannanheimo, Piia; Härkönen, Ulla; Kiviniemi, Vesa; Oravilahti, Tuomas Daratumumabi on uusi syöpälääke. Se on tarkoitettu monoterapiana uusiutuneen ja hoitoon reagoimattoman multippelin myelooman hoitoon aikuispotilaille, joiden aiempi hoito on sisältänyt pro-teasomin estäjää ja immunomodulatiivista ainetta ja joiden tauti on edennyt viimeisimmän hoidon aikana. Tässä arvioinnissa selvitettiin daratumumabin hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia multippelin myelooman hoidossa pomalidomidia ja deksametasonia sisältävään hoitoon verrattuna tässä rajatussa potilasryhmässä. Näyttö daratumumabi-hoidon tehosta ja turvallisuudesta sen nykyisessä käyttöaiheessa perustuu pääosin kahteen tutkimukseen: faasin I/II GEN501-tutkimukseen ja faasin II SIRIUS-tutkimukseen sekä niistä tehtyyn yhdistettyyn analyysiin (n = 148). SIRIUS- ja GEN501-tutkimuksissa ei ole vertailevaa tutkimushaaraa, mikä hankaloittaa tutkimusten tulosten tulkintaa. Käytännössä daratumumabin vaikutuksia ei nykyisen tutkimusnäytön perusteella täsmällisesti tunneta. Tiedossa on ainoastaan, mitä daratumumabia saaneille potilaille on tapahtunut SIRIUS- ja GEN501-tutkimusten kohorteissa. Yhdistetyn analyysin perusteella daratumumabia (16 mg/kg) saaneilla potilailla kokonaiselossaolo-ajan (OS) ja elossaoloajan ennen taudin etenemistä (PFS) mediaanit olivat 20,1 ja 4,0 kuukautta. Kokonaishoitovaste (ORR) oli 31,1 %, ja osa potilaista saavutti täydellisen vasteen (sCR tai CR, 4,7 % potilaista). Daratumumabin yleisimmät haittavaikutukset ovat väsymys, kuume, pahoinvointi, selkäkipu, ylähengitysteiden infektiot (kuten flunssat), anemia, neutropenia sekä trombosytopenia. Lisäksi daratumumabin annosteluun liittyy infuusioreaktioita. Tässä arvioinnissa daratumumabi-hoidon lopputuloksia on yritetty asemoida vertaamalla daratumumabi-tutkimusten tuloksia aiemmin julkaistuihin muita lääkkeitä koskeviin tutkimuksiin samankaltaisessa tutkimusväestössä. Vertailun perusteella daratumumabi-hoidon lopputulokset vaikuttavat lupaavilta verrattuna esimerkiksi pomalidomidia sisältävään hoitoon. Valideja johtopäätöksiä daratumumabin vaikutuksesta elossaoloaikaan ei kuitenkaan voida vertailevan tutkimusnäytön puuttuessa tehdä. Daratumumabi-hoito maksaa noin 71 000–96 000 euroa potilasta kohti lääkkeen listahinnoin laskettuna, kun hoidon kesto on 3,4–5,3 hoitojaksoa (3,1–4,9 kk). Lisäkustannukset pomalidomidia ja deksametasonia sisältävään hoitoon verrattuna ovat noin 30 000–65 000 euroa potilasta kohden. Fimean arvion mukaan daratumumabi-hoitoa tässä käyttöaiheessa voisi saada Suomessa vuosittain 20–50 potilasta. Daratumumabi-hoito on kallista. Sen lisäksi daratumumabin vaikutuksia ei ole verrattu suoraan muihin hoitoihin tässä potilaspopulaatiossa. Käytettävissä olevaan tutkimusnäyttöön ja siihen liittyviin rajoitteisiin nähden lääkkeen hinta on erittäin korkea. Daratumumabin käyttö ilman merkittäviä hinnanalennuksia ei vaikuta toistaiseksi perustellulta.