Isatuksimabin, karfiltsomibin ja deksametasonin yhdistelmähoito uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi
Härkönen, Ulla; Wikman, Essi; Kotajärvi, Jarno
Isatuksimabin, karfiltsomibin ja deksametasonin (IKd) yhdistelmähoito on tarkoitettu multippelin myelooman hoitoon aikuispotilaille, jotka ovat saaneet aikaisemmin vähintään yhtä hoitoa. IKd-hoidon vaikutuksia on tutkittu pääosin yhdessä avoimessa ja satunnaistetussa faasin III tutkimuksessa IKEMA. Tutkimuksessa 302 potilasta satunnaistettiin (3:2) saamaan IKd-hoitoa tai karfiltsomibin ja deksametasonin yhdistelmähoitoa (Kd).
IKEMA-tutkimuksessa IKd-hoidon PFS-tulokset vaikuttavat suotuisilta Kd-hoitoon verrattuna (HR: 0,53; 95 % LV: 0,36−0,79), mutta ero ryhmien välille muodostuu vasta kahdeksannesta kuukaudesta alkaen. IKEMA-tutkimuksen välianalyysiin mennessä PFS-mediaaniaikaa ei saavutettu IKd-ryhmän potilailla, mutta Kd-ryhmässä PFS-mediaani oli 19,2 kuukautta. Myös kokonaiselossaoloaikaa (OS) koskevat tulokset ovat vielä keskeneräiset. Kummassakin ryhmässä alle puolet potilaista oli kuollut.
IKd-ryhmässä ilmeni Kd-ryhmään verrattuna enemmän ≥ 3. asteen haittatapahtumia (77 % vs. 67 %) ja hoitoon liittyviä haittatapahtumia (86 % vs. 80 %). Lisäksi joitakin yksittäisiä haittoja ilmeni IKd-ryhmässä enemmän kuin Kd-ryhmässä. Kuolemaan johtaneet haittatapahtumat olivat yhtä yleisiä kummassakin ryhmässä. Välianalyysiin mennessä hoidon keston mediaani oli IKd-ryhmässä pidempi kuin Kd-ryhmässä (80,0 viikkoa vs. 61,4 viikkoa).
Myyntiluvan haltijan perusanalyysissä IKd-hoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) Kd-hoitoon verrattuna on noin 370 000 €/QALY. Fimean arviointiryhmän mukaan myyntiluvan haltijan esittämän perusanalyysin ICER on todennäköisesti oikeaa suuruusluokkaa. Arvioon liittyy kuitenkin epävarmuutta, erityisesti johtuen IKEMA-tutkimusten OS-tulosten ekstrapoloinnista.
Myyntiluvan haltijan arvion mukaan toisessa hoitolinjassa IKd-hoitoa saavia potilaita on noin 29 kolmantena vuonna markkinoille tulosta. Fimean arviointiryhmän mukaan potilasmäärä on oikeaa suuruusluokkaa, kun otetaan huomioon ainoastaan toisen hoitolinjan potilaat. Jos oletetaan, että IKd hoitoa annetaan myös kolmannessa hoitolinjassa, potilasmäärä on todennäköisesti suurempi.
IKd-hoidon potilaskohtaiset vuosikustannukset listahinnoin ovat myyntiluvan haltijan arvion mukaan noin 355 000 €. IKd-hoidon vuosikustannuksia ei pystytty tässä arvioinnissa vertaamaan muiden vertailuhoitojen kustannuksiin, eikä täten myöskään budjettivaikutusta pystytty arvioimaan.
↧