Reslitsumabi vaikean eosinofiilisen astman hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden nopea arviointi
Härkönen, Ulla; Kiviniemi, Vesa; Multanen, Satu; Oravilahti, Tuomas; Rannanheimo, Piia
Reslitsumabi on IL-5-vasta-aineiden ryhmään kuuluva uusi astmalääke. Se on tarkoitettu lisälääkkeeksi vaikeaa eosinofiilista astmaa (veren eosinofiilipitoisuus vähintään 400 solua/μl) sairastaville aikuispotilaille. Hoidon edellytyksenä on, ettei astmaa saada riittävästi hallintaan suuriannoksisten inhaloitavien kortikosteroidien ja toisen ylläpitohoitoon tarkoitetun lääkevalmisteen antamisesta huolimatta. Näyttö reslitsumabin hoidollisista vaikutuksista tässä käyttöaiheessa perustuu kolmeen faasin III tutkimukseen, joissa vertailuhoitona on lume. Reslitsumabia ei ole verrattu faasin III tutkimuksissa muihin lääkehoitoihin, ja veren eosinofiilipitoisuuden erot tutkimuspopulaatioiden välillä estävät validin epäsuoran vertailun toiseen IL-5-vasta-aineeseen, mepolitsumabiin. Reslitsumabin vaikutus lopputulosmuuttujiin on kaikissa kolmessa tutkimuksessa johdonmukainen ja suotuisa lumeeseen verrattuna. Vaikutukset ovat kuitenkin pieniä, ja esimerkiksi vaikutuksia elämänlaatuun (AQLQ), astmaoireisiin (ASUI), astman hallintaan (ACQ-7) ja uloshengityksen sekuntikapasiteettiin (FEV1) ei voida pitää kliinisesti merkittävinä. Reslitsumabi-hoitoa saaneilla potilailla astman pahenemisvaiheita, jotka vaativat vähintään 3 päivää kestävän systeemisen kortikosteroidihoidon, oli potilasvuotta kohti noin yksi vähemmän kuin lumeryhmässä. Sairaala- tai tehohoitoa vaativien pahenemisvaiheiden ilmaantuvuudessa ei ole osoitettu eroa reslitsumabi- ja lumeryhmien välillä. Sairaalajaksojen ilmaantuvuus reslitsumabi-ryhmässä oli kuitenkin hieman pienempi kuin lumeryhmässä. Reslitsumabi-hoidon haittavaikutuksina on raportoitu paljon tavanomaisia astmaan liittyviä oireita (esim. astman pahenemisvaiheet), jotka ovat todellisuudessa hoidon vaikuttavuuden mittareita. Haittavaikutusten tulkinnassa on syytä erottaa toisistaan varsinaiset hoitoon liittyvät haitat ja toisaalta sellaiset oireet, joiden syntymistä lääkehoidolla voidaan ehkäistä. Tämänhetkiset tulokset viittaavat siihen, että yleisimpien haittavaikutusten ilmaantuvuus on pääsääntöisesti samaa suuruusluokkaa reslitsumabi- ja lumeryhmissä. Tällä hetkellä ei tiedetä, auttaako reslitsumabi-hoito vähentämään pitkäaikaiseen systeemiseen kortikosteroidihoitoon liittyviä haittavaikutuksia. Reslitsumabin kliiniseen käyttöön ja hoidollisiin vaikutuksiin liittyy myös muita epävarmuustekijöitä. Siksi olisi tärkeää kerätä lisätietoa reslitsumabi-hoidon käytöstä, kustannuksista, hoitotuloksista ja turvallisuudesta sen mahdollisen kliinisen käytön yhteydessä. Reslitsumabi-hoidossa yhden vuoden potilaskohtaiset lääke- ja annostelukustannukset ovat noin 20 100 euroa, ja hoidolla saavutetut säästöt muissa terveydenhuollon kustannuksissa sekä sairauspoissaoloihin liittyvissä tuottavuuskustannuksissa standardihoitoon verrattuna noin 800–900 €/hoitovuosi. Mikäli reslitsumabi-hoito otetaan Suomessa käyttöön 10–30 %:lle vaikeaa eosinofiilista astmaa sairastavista potilaista vuosittain, arvioitu budjettivaikutus (kustannusten lisäys standardihoitoon verrattuna) on ensimmäisenä vuonna 1–3 miljoonaa euroa ja nousee viidentenä vuotena 5–10 miljoonaan euroon vuositasolla. Reslitsumabin käyttöönotto tulee kasvattamaan terveydenhuollon kokonaismenoja, eli hoidolla saavutetut säästöt ovat oleellisesti pienemmät kuin hoidon lääkekustannukset. Arvioinnin perusteella reslitsumabi-hoidon korkeat kustannukset eivät ole perusteltavissa säästöillä muissa terveydenhuollon kustannuksissa tai tuottavuuskustannuksissa. Pohdittavaksi jää, ovatko kustannukset kohtuulliset suhteessa melko vähäisiin elämänlaatuun ja oireiden lievittymiseen liittyviin vaikutuksiin.
↧