Enfortumabi-vedotiini edenneen uroteelikarsinooman hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi
Wikman, Essi; Ruotsalainen, Jani; Tenhunen, Olli
Enfortumabi-vedotiini monoterapiana on tarkoitettu paikallisesti edenneen tai etäpesäkkeisen uroteelikarsinooman hoitoon potilaille, jotka ovat aikaisemmin saaneet platinaa sisältävää solunsalpaajahoitoa ja PD-1/PD-L1-vasta-ainetta. Tutkimusnäyttö enfortumabi-vedotiinin tehosta ja turvallisuudesta perustuu pääosin faasin III satunnaistettuun, avoimeen monikeskustutkimukseen (EV-301), jossa enfortumabi-vedotiinia verrattiin paklitakseliin, dosetakseliin ja vinfluniiniin.
EV-301-tutkimuksen päivitetyssä analyysiajankohdassa enfortumabi-vedotiinihaarassa kokonaiselossaoloajan (OS) mediaaniaika oli 4,0 kuukautta pidempi kuin solunsalpaajahaarassa (12,9 kk vs. 8,9 kk; HR 0,70). Primäärianalyysissä PFS-mediaaniaika oli tutkijan arvioimana 1,8 kuukautta pidempi enfortumabi-vedotiinihaarassa verrattuna solunsalpaajahaaraan (5,6 vs. 3,7; HR: 0,6). Myös muiden toissijaisten lopputulosmuuttujien osalta havaittiin suotuisa vaikutus. Terveyteen liittyvän elämänlaadun tulokset olivat pääosin samankaltaisia kummassakin haarassa, mutta 12 viikon aikana solunsalpaajahaarassa tulokset huononivat hieman enemmän kuin enfortumabi-vedotiinihaarassa.
Lähes kaikilla EV-301-tutkimukseen osallistuneilla potilailla havaittiin jonkinasteinen haittatapahtuma ja kummassakin haarassa haittatapahtumia havaittiin lähes yhtä paljon. Vaikeita, henkeä uhkaavia tai kuoleman aiheuttavia haittatapahtumia (aste ≥ 3) havaittiin hieman enemmän enfortumabi-vedotiinihaarassa. Vakavien ihohaittojen ja kutinan esiintyvyys oli enfortumabi-vedotiinihaarassa selvästi vertailuhaaraa suurempaa.
Myyntiluvan haltijan perusanalyysissä enfortumabi-vedotiinin inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde vinfluniiniin verrattuna on 116 000 €/QALY. Fimean arviointiryhmän mukaan mallinnuksen tulos on herkkä erityisesti mallinnuksen pohjana käytetyn potilaspopulaation ja ekstrapolaatiojakaumien valinnalle. Fimean arvio enfortumabi-vedotiinin kustannusvaikuttavuussuhteesta vinfluniiniin verrattuna sijoittuu välille 140 000–165 000 €/QALY. Vinfluniini ei ole paras mahdollinen vertailuhoito suomalaisessa hoitokäytännössä, mutta todellista enfortumabi-vedotiinin kustannusvaikuttavuutta ei pystytä arvioimaan suomalaiseen nykyhoitoon verrattuna olemassa olevan tutkimustiedon perusteella.
Myyntiluvan haltijan arvio vuosittaisesta budjettivaikutuksesta 27 potilaalle on 1,1 miljoonaa euroa, kun oletetaan, että enfortumabi-vedotiini korvaa nykyhoitona käytetyn vinfluniinin täysin. Fimean arvion mukaan myyntiluvan haltijan budjettivaikutusarvioon liittyy epävarmuutta erityisesti vertailuhoidon osalta, ja jonkin verran potilasmääräarvion osalta. Fimean tekemien omien skenaarioanalyysien perusteella enfortumabi-vedotiinin budjettivaikutus on 27–45 potilaalle 1,5–2,5 miljoonaa euroa.
↧