Belantamabi-mafodotiini uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi
Wikman, Essi; Kotajärvi, Jarno
Belantamabi-mafodotiini on vasta-aine-lääke-konjugaatti, jossa B-solujen maturaatioantigeenille spesifinen monoklonaalinen vasta-aine on konjugoitu sytotoksiseen aineeseen. Belantamabi-mafodotiini on tarkoitettu käytettäväksi monoterapiana multippelin myelooman hoitoon aikuispotilaille, jotka ovat saaneet aiemmin vähintään neljää hoitomuotoa ja joiden sairaus on hoitoresistentti ainakin yhdelle proteasomin estäjälle, immunomodulaattorille ja anti-CD38-vasta-aineelle, ja joiden sairaus on edennyt edellisen hoidon aikana.
Belantamabi-mafodotiinin tehoa ja turvallisuutta on tutkittu pääosin yhdessä avoimessa, faasin II tutkimuksessa (DREAMM-2). DREAMM-2-tutkimuksessa potilaat satunnaistettiin (1:1) saamaan belantamabi-mafodotiinia kahdella eri annoksella (2,5 mg/kg tai 3,4 mg/kg). Tutkimukseen otettiin mukaan 196 potilasta. Tutkimuksen perusteella 2,5 mg/kg annos määriteltiin suositusannokseksi yleisen hyötyjen ja riskien kokonaisarvioinnin perusteella. Tutkimustiedon perusteella ei ole mahdollista verratta belantamabi-mafodotiini-hoidon suhteellista vaikuttavuutta muihin mahdollisiin hoitovaihtoehtoihin.
DREAMM-2-tutkimuksen päivitetyssä analyysissä on raportoitu tuloksia noin 13 kuukauden seuranta-ajalta. Kokonaisvasteosuus oli 32 % (97,5 % LV: 22-44) annosryhmässä 2,5 mg/kg. Vastaavasti mediaani elossaoloaika ennen taudin etenemistä (PFS) oli 2,8 kuukautta ja estimoitu elossaoloajan (OS) mediaani oli 13,7 kuukautta kyseisessä annosryhmässä.
DREAMM-2-tutkimuksessa belantamabi-mafodotiini-hoidon yleisin haittatapahtuma oli keratopatia, jota ilmeni 71 %:lla 2,5 mg/kg annosta saaneista potilaista. Hoitoon liittyviä vaikeita tai henkeä uhkaavia (aste 3–4) haittatapahtumia esiintyi 57 %:lla potilaista samassa annosryhmässä.
Suomessa voisi myyntiluvan haltijan arvion mukaan olla vuosittain noin 10–20 potilasta, jotka saisivat belantamabi-mafodotiini-hoitoa. Fimean arviointiryhmän näkemyksen mukaan arvio on oikeaa suuruusluokkaa.
Belantamabi-mafodotiini-hoidon aiheuttamat lisäkustannukset korkeintaan 80 kg painavalle potilaalle olisivat tukkuhinnoin keskimäärin noin 63 000 € yhtä potilasta kohden. Hoidon kustannus muodostuu pääosin belantamabi-mafodotiinin lääkekustannuksesta, jonka arvioinnissa ei ole huomioitu mahdollisia sairaala-alennuksia. Arvion perusteella potilasmäärä huomioiden belantamabi-mafodotiini-hoidosta tulisi noin 0,6–1,3 miljoonan euron vuosittaiset lisäkustannukset. Budjettivaikutusten arvioon liittyy epävarmuutta potilaiden painon sekä hoidon todellisen keston suhteen.
↧