Daratumumabi-yhdistelmähoito multippelin myelooman hoidossa
Rannanheimo, Piia; Härkönen, Ulla; Kiviniemi, Vesa; Oravilahti, Tuomas
Daratumumabi on syöpälääke, jota voidaan käyttää monoterapiana tai yhdistelmähoitona uusiutuneen multippelin myelooman hoitoon. Tässä arvioinnissa selvitettiin kahden daratumumabia sisältävän yhdistelmähoidon (DRd ja DVd) hoidollisia ja taloudellisia vaikutuksia multippelin myelooman hoidossa potilailla, jotka ovat saaneet vähintään yhtä aiempaa hoitoa. DRd-hoidolla tarkoitetaan daratumumabin, lenalidomidin ja deksametasonin yhdistelmähoitoa. DVd-hoidolla tarkoitetaan daratumumabin, bortetsomibin ja deksametasonin yhdistelmähoitoa. DRd-hoidon osalta arviointi perustuu faasin III POLLUX-tutkimukseen ja DVd-hoidon osalta faasin III CASTOR-tutkimukseen. Molemmat tutkimukset on keskeytetty välianalyysien suotuisten tulosten perusteella, ja erityisesti kokonaiselossaoloaikaan liittyvät tulokset ovat vielä keskeneräiset.
DRd-hoito vähensi taudin etenemisen (tai kuoleman) riskiä 63 % Rd-hoitoon verrattuna (hasardisuhde 0,37; 95 %:n LV 0,27–0,52). 92 % DRd-hoitoa ja 87 % Rd-hoitoa saaneista potilaista oli elossa vuoden kuluttua tutkimuksen alusta. DVd-hoito vähensi taudin etenemisen (tai kuoleman) riskiä 61 % Vd-hoitoon verrattuna (hasardisuhde 0,39; 95 %:n LV 0,28–0,53). 82 % sekä DVd- että Vd-hoitoa saaneista potilaista oli elossa vuoden kuluttua tutkimuksen alusta. Tutkimuksissa ei havaittu eroja elämänlaadussa hoitoryhmien välillä. Molemmissa tutkimuksissa käytettyjen hoitojen vaikutukset hoitovasteeseen ja jäännöstautiin ovat lupaavia, mutta näiden tulosten vaikutusta kokonaiselossaoloaikaan ei tiedetä.
Daratumumabin lisääminen lenalidomidia ja deksametasonia (Rd) tai bortetsomibia ja deksametasonia (Vd) sisältävään hoitoon lisää haittojen esiintymistä. Daratumumabin annosteluun liittyy myös infuusioreaktioita. Daratumumabia sisältävän hoidon tehoa ja turvallisuutta ei ole verrattu tutkimuksissa elotutsumabia (ERd), iksatsomibia (IRd) tai karfiltsomibia (KRd, Kd) sisältävään hoitoon.
Epäsuoran vertailun tulosten perusteella DRd-hoito on tehokkaampi kuin ERd-, IRd- ja KRd- hoidot. DVd- ja Kd-hoidon välisessä epäsuorassa vertailussa ei todettu tilastollisesti merkittävää eroa elossaoloajassa ennen taudin etenemistä. DVd-hoitoa ei ole mahdollista verrata muihin hoitovaihtoehtoihin, eikä DRd- ja DVd-hoitojen tuloksia voi verrata toisiinsa.
DRd-hoidon potilaskohtaiset lääke- ja annostelukustannukset ensimmäisen hoitovuoden aikana ovat noin 224 000 euroa, ja DVd-hoidon kustannukset noin 178 000 euroa. Hoito voi kuitenkin kestää pidempään kuin yhden vuoden. Muiden hoitovaihtoehtojen keskimääräiseen hintaan verrattuna DRd-hoidon vuosittaiset lisäkustannukset ovat noin 68 000 euroa potilasta kohden ja DVd-hoidon lisäkustannukset noin 22 000 euroa potilasta kohden. Fimean arvion mukaan hoidettavia potilaita voisi olla vuosittain 50–100. Tällöin daratumumabia sisältävät yhdistelmähoidot aiheuttaisivat 2,3–4,5 miljoonan euron vuotuiset lisäkustannukset muiden hoitovaihtoehtojen keskimääräiseen hintaan verrattuna. Budjettivaikutus on suurempi, mikäli daratumumabia sisältävistä hoidoista muodostuu uusia hoitolinjoja sen sijaan, että ne korvaisivat olemassa olevia hoitovaihtoehtoja.
Tutkimustulosten valossa vaikuttaa siltä, että erityisesti DRd-hoito voi olla muita käytössä olevia lääkehoitovaihtoehtoja tehokkaampi multippelin myelooman toisen tai myöhemmän linjan hoidossa. Daratumumabi on kuitenkin erittäin kallista. Käyttöönottoa harkittaessa kustannusten kasvua voitaisiin pyrkiä hillitsemään esimerkiksi hallitun käyttöönoton sopimusten avulla.
↧