Mepolitsumabi vaikean eosinofiilisen astman hoidossa
Härkönen, Ulla; Kiviniemi, Vesa; Oravilahti, Tuomas; Rannanheimo, Piia
Mepolitsumabi on biologinen astmalääke (IL-5-vasta-aine), joka on tarkoitettu lisälääkkeeksi vaikean hoitoresistentin eosinofiilisen astman hoitoon aikuispotilaille. Mepolitsumabin (100 mg s.c.) vaikutuksia ja turvallisuutta on tutkittu kahdessa lumekontrolloidussa faasin III tutkimuksessa (MENSA- ja SIRIUS). Mepolitsumabin hoidolliset vaikutukset näissä tutkimuksissa ovat johdonmukaiset, mutta vaatimattomat lumeeseen verrattuna.
MENSA-tutkimuksessa kliinisesti merkittäviä astman pahenemisvaiheita potilasvuotta kohden oli mepolitsumabi (100 mg s.c.) -ryhmässä 0,83 ja lumeryhmässä 1,74. Mepolitsumabin vaikutukset sairausspesifiseen elämänlaatuun sekä osin myös astman hallintaan näyttäisivät olevan kliinisesti merkittäviä. Vaikutuksia bronkodilataatiota edeltävään uloshengityksen sekuntikapasiteettiin ei voida pitää kliinisesti merkittävinä. EMA:n ihmislääkekomitean (CHMP:n) mukaan mepolitsumabin turvallisuusprofiiliin ei liity vakavia huolenaiheita.
Mepolitsumabin vaikutusta systeemisten kortikosteroidihoidon haittavaikutuksiin ei ole tutkittu. Yhdessä aktiivisen intervention kanssa mepolitsumabilla on suotuisa vaikutus systeemisen kortikosteroidiannoksen vähenemiseen, mutta vaikutus on melko vaatimaton. SIRIUS-tutkimuksessa 54 % mepolitsumabi-ryhmän potilaista ja 33 % lumeryhmän potilaista onnistui pienentämään systeemisen kortikosteroidin annoksen vähintään puoleen, mutta 36 % ja 56 % potilaista ei kyennyt lainkaan vähentämään systeemistä kortikosteroidia. Mepolitsumabin vaikutusta systeemisten kortikosteroidien käyttöön ei ole tutkittu ilman aktiivista interventiota steroidien vähentämiseksi.
Tutkimusnäytön perusteella mepolitsumabista hyötyisivät todennäköisesti eniten potilaat, joilla on ollut vähintään neljä astman pahenemisvaihetta edeltävän vuoden aikana. Lisäksi potilaat, joilla on korkea veren eosinofiilipitoisuus, saattavat hyötyä hoidosta hieman muita enemmän. Mepolitsumabin kliiniseen käyttöön ja hoidollisiin vaikutuksiin liittyy kuitenkin useita epävarmuustekijöitä (esim. hoidon kesto, kortikosteroidihaittojen ilmaantuvuus). Siksi olisi tärkeää kerätä systemaattisesti lisätietoa mepolitsumabi-hoidon käytöstä, kustannuksista, hoitotuloksista ja turvallisuudesta sen mahdollisen kliinisen käytön yhteydessä.
Mepolitsumabia ei ole verrattu kliinisissä tutkimuksissa toiseen IL-5-vasta-aineeseen, reslitsumabiin. Mepolitsumabi- ja reslitsumabi-tutkimusten väestöt ovat jossain määrin erilaisia, minkä vuoksi epäsuoraan vertailuun liittyy merkittävää epävarmuutta ja vertailun tulosten hyödynnettävyys päätöksenteossa on vähäinen. Toistaiseksi ei kuitenkaan ole selkeää tutkimusnäyttöä siitä, että mepolitsumabin ja reslitsumabin välillä olisi merkittäviä eroja hoidon vaikutuksissa.
Mepolitsumabi-hoidossa yhden vuoden potilaskohtaiset lääke- ja annostelukustannukset ovat noin 18 800 euroa, ja hoidolla saavutetut säästöt muissa terveydenhuollon kustannuksissa sekä sairauspoissaoloihin liittyvissä tuottavuuskustannuksissa standardihoitoon verrattuna noin 900 €/hoitovuosi. Tämän hetkisen arvion mukaan mepolitsumabi-hoitoa saa Suomessa noin 40 potilasta.
Useissa maissa mepolitsumabin käyttöönoton yhdeksi ehdoksi on asetettu merkittävä hinnanalennus. Hinnanalennuksen lisäksi mepolitsumabi-hoidon budjettivaikutuksia voidaan hallita kohdentamalla hoitoa esimerkiksi veren eosinofiilipitoisuuden tai aiempien astman pahenemisvaiheiden määrän perusteella.
↧